FDA aprova terapias genéticas inovadoras para anemia falciforme, incluindo CRISPR.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou nesta sexta-feira (8) duas terapias genéticas para a anemia falciforme, incluindo a primeira baseada na inovadora tecnologia de edição genética CRISPR.
A agência aprovou Lyfgenia, da bluebird bio, e um tratamento chamado Casgevy, dos parceiros Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. Ambas as terapias foram aprovadas para pessoas com 12 anos ou mais. Casgevy é a terapia genética que utiliza a tecnologia CRISPR, que rendeu à cientista francesa Emmanuelle Charpentier e à americana Jennifer Doudna o Prêmio Nobel de Química em 2020.
A anemia falciforme é uma doença sanguínea hereditária dolorosa que pode ser debilitante e levar à morte prematura. Estima-se que afete cerca de 100.000 pessoas nos EUA, a maioria das quais são afro-americanas e, embora seja menos prevalente, também afeta os hispano-americanos.
Na doença falciforme, o corpo produz hemoglobina defeituosa em forma de foice, que afeta a capacidade dos glóbulos vermelhos de transportar oxigênio de maneira adequada para os tecidos do corpo. Os glóbulos vermelhos falciformes restringem o fluxo nos vasos sanguíneos e limitam o fornecimento de oxigênio aos tecidos do corpo, causando dor intensa e danos aos órgãos, o que pode levar a incapacidades potencialmente fatais ou morte prematura.
As duas terapias aprovadas são feitas a partir de células-tronco do próprio sangue do paciente, que são geneticamente modificadas e administradas em uma única infusão como parte de um transplante de células-tronco hematopoéticas (sangue).
Antes do tratamento, são coletadas as células-tronco do próprio paciente e, em seguida, o paciente deve ser submetido ao condicionamento mieloablativo (quimioterapia em altas doses), processo que remove células da medula óssea para que possam ser substituídas por células modificadas em Casgevy e Lyfgenia. Os pacientes que receberam Casgevy ou Lyfgenia serão acompanhados em um estudo de longo prazo para avaliar a segurança e eficácia de cada produto.
As aprovações representam um importante avanço médico com o uso de terapias genéticas inovadoras baseadas em células para atacar doenças potencialmente devastadoras e melhorar a saúde pública.
A segurança e eficácia do Casgevy foram avaliadas em um estudo com 44 pacientes que tinham histórico grave e o resultado primário de eficácia foi a ausência de eventos graves por pelo menos 12 meses consecutivos durante o período de acompanhamento de 24 meses.
A segurança e eficácia de Lyfgenia baseiam-se na análise de dados de um estudo multicêntrico, de braço único, de 24 meses, em pacientes com anemia falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos (VOE) entre as idades de 12 e 50 anos. A eficácia foi avaliada com base na resolução completa dos VOEs (VOE-CR) entre 6 e 18 meses após a perfusão de Lyfgenia. Vinte e oito (88%) dos 32 pacientes alcançaram VOE-CR durante este período.
